Neues vom Weltkongress Systemische Sklerodermie - Durchbruch in der Therapie ?

Systemische Sklerodermie - Neue Therapie

Neues vom Weltkongress Systemische Sklerodermie in Athen

2 1/2 Tage Weltkongress Systemische Sklerodermie in Athen / Griechenland gingen gestern zu Ende. Über 1000 Teilnehmerinnen und Teilnehmer aus über 50 Ländern rund um den Globus, zahlreiche wissenschaftliche Vorträge und über 400 Poster. Zu gleicher Zeit ein ebenso spannender internationaler Parallelkongress am gleichen Ort für Betroffene mit Vorträgen und lebhaften Diskussionen über verschiedene Behandlungsmöglichkeiten. Aber auch über weiterhin "blinde Flecken" in der Therapie sowie Berichte über Schwachstellen in der Kommunikation zwischen Arzt/Ärztin und Patientin/Patienten. Ein reger, kritischer und auch hoffnungsvoller Austausch zwischen allen Beteiligten.

Ist das der Durchbruch in der Therapie der systemischen Sklerodermie?

Von allen hoffnungsvollen Ansätzen, sticht eine Therapie besonders hervor: die CAR-T Zell Therapie. Dahinter verbirgt sich eine aufwändige Bearbeitung von T-Lymphozyten "im Reagenzglas", die den Betroffenen zuvor aus dem Blut entnommen wurden und die im Anschluss daran diesen wieder zurück infundiert werden. Ziel dieser immer noch extrem teuren Therapie (ca. 300.000-400.000 Euro pro Patient) ist es, dass diese T-Lymphozyten die eigenen B-Lymphozyten attackieren und nachhaltig unschädlich machen. Und zwar nicht nur die zirkulierenden B-Lymphozyten im Blut, sondern auch die B-Lymphozyten in den verschiedenen anderen Organen.

Unkontrollierte Studie bei Sklerodermie erfolgreich

Das dies gelingen kann, konnte jetzt in einer unkontrollierten Pilotstudie mit 26 Patientinnen und Patienten mit systemischer Sklerodermie gezeigt werden. Von den so Behandelten mussten 25 von 26 (96%) nach einer einzigen (!) Infusion mit den eigenen CAR-T Zellen keine weiteren Immuntherapien mehr erhalten, da die Betroffenen keinerlei Krankheitsaktivität mehr zeigten (Nachbeobachtungszeit 12 Monate)*. Wegen dieses durchschlagenden Erfolgs, soll noch in diesem Jahr eine internationale kontrollierte Therapiestudie auf den Weg gebracht werden mit dann mehrjähriger Nachbeobachtungszeit.

Es gibt also endlich Hoffnung, in nicht mehr allzu ferner Zukunft die systemische Sklerodermie wirklich stoppen zu können.

Doch Skepsis ist weiterhin angebracht

Doch noch ist es zu früh für die Siegesmeldung im Kampf gegen die Krankheit: 1. Das Ergebnis der kontrollierten Studie muss abgewartet werden. Schon viel zu oft haben sich im Kampf gegen die Sklerodermie zunächst hoffnungsvolle Ansätze nach dem Vorliegen der Ergebnisse kontrollierter Untersuchungen zerschlagen. 2. Noch ist unklar, welche Betroffenen für diese Therapie geeignet sind 3. Noch wissen wir zu wenig über die Langzeitnebenwirkungen dieser Therapie bei Sklerodermie 4. Noch ist diese Therapie zu teuer für einen breiten Einsatz bei Sklerodermie und 5. diese Therapie hilft nicht gegen bereits eingetretene irreversible Spätschäden an den Organen.

Aber nach allem was sich bis jetzt abzeichnet: noch nie war die Hoffnung grösser, die systemische Sklerodermie endlich beherrschbar zu machen. Warten wir - mit der gebotenen kritischen Zurückhaltung - ab, ob sich diese Hoffnung am Ende erfüllt.

*Quelle: Vortrag Prof. Dinesh Khanna, 9th Systemic Sclerosis World Congress, March 5-7, 2026, Athen, Griechenland